El proyecto IDP4MM (RTC-2016-5056-1), se enmarca dentro de la convocatoria RETOS2016, Resolución de 30 de diciembre de 2015, de la Secretaría de Estado de Investigación, Desarrollo e Innovación, por la que se aprueba la convocatoria de tramitación anticipada del año 2016, para la concesión de las ayudas correspondientes a la convocatoria Retos-Colaboración del Programa Estatal de Investigación, Desarrollo e Innovación Orientada a los Retos de la Sociedad, en el marco del Plan Estatal de Investigación Científica y Técnica y de Innovación 2013-2016
El presente proyecto se enmarca en el desarrollo de nuevas vías terapéuticas para el tratamiento de mieloma múltiple (leucemia plasmática), un tipo de cáncer de la médula ósea.
El mieloma múltiple (MM) es una enfermedad rara incurable, con una de las tasas de supervivencia a cinco años más bajas en oncología, y constituye la neoplasia de células plasmáticas más frecuente (10% de los cánceres de la sangre). El único tratamiento del mieloma múltiple con posibilidades curativas es el trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos (a partir de un donante compatible). Lamentablemente, la avanzada edad de la mayoría de los pacientes (la mayor incidencia es a los 65 años) y la elevada toxicidad del procedimiento, hacen que pueda emplearse en contadas ocasiones. El desarrollo de fármacos actual se basa principalmente en mejoras de productos comercializados. Son necesarias nuevas estrategias para abordar su tratamiento de forma eficaz.
Ante este escenario, surge la necesidad de investigar y desarrollar nuevas vías para el tratamiento del mieloma múltiple a través de nuevas dianas terapéuticas. El proyecto IDP4MM aborda el reto tecnológico de desarrollar nuevos fármacos (nuevas entidades químicas) dirigides exclusivamente a una nueva clase de dianas terapéuticas, las proteínas IDP (IDPs, del inglés Intrinsically Disordered Proteins).
El consorcio IDP4MM dispone de compuestos de naturaleza péptido-mimética, diseñados y seleccionados a través de estrategias propias, que han evidenciado buena actividad antitumoral in vitro. En el marco del siguiente proyecto el consorcio contempla como objetivos principales:
- Ensayos de eficacia en distintos modelos animales de mieloma múltiple.
- Caracterización de las propiedades ADME (del inglés Adsorbtion-Distribution-Metabolism-Excretion) de los compuestos seleccionados
- Optimización del candidato “lead”.
- Primera fase de preclínica regulatoria del “lead”.
Para la consecución con éxito de los objetivos del proyecto el consorcio IDP4MM cuenta precisamente con la empresa desarrolladora de las entidades químicas (protegides mediante patente), IDP Pharma, con la participación de la Universidad de Salamanca, aportando tanto muestras de pacientes para los estudios biológicos ex vivo como su novedosa y contrastada plataforma de análisis mediante citometría de flujo multiparamétrica, así como con el Centro Tecnológico LEITAT, centro con dilatada trayectoria en el estudio de las propiedades ADME. Este consorcio, por tanto, cuenta con todos los perfiles necesarios para lograr el éxito en los retos tecnológicos planteados.
El siguiente esquema resume los objetivos asociados al proyecto:
Finalmente, es necesario destacar el potencial en el Mercado de los resultados del proyecto. En este sentido, el modelo de comercialización se basará en la licencia de la propiedad intelectual generada a una gran farmacéutica una vez conseguido el IND; siendo a partir de ese momento nuestro licenciatario el único responsable de financiar el posterior desarrollo clínico del producto hasta, en su caso, alcanzar el mercado.
El proyecto IDP4MM (RTC-2016-5056-1), está cofinanciado por fondos FEDER y MINECO y se enmarca dentro de la convocatoria RETOS2016.